PR Newswire
LEIDEN, Países Bajos, 27 de marzo de 2023
APDS (síndrome de fosfoinositida 3-quinasa delta activada (PI3Kδ)) es una inmunodeficiencia primaria rara y progresiva.Joenja® es un tratamiento específico del APDS para pacientes adultos y pediátricos mayores de 12 años.El lanzamiento de Joenja® en EE. UU. está previsto para principios de abril.Pharming organizará una conferencia telefónica para inversores y analistas el 27 de marzo a 14:00 CEST/08:00 EST
LEIDEN, Países Bajos, 27 de marzo de 2023 /PRNewswire/ — Pharming Group N.V. («Pharming» o «la Compañía») (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) anuncia que la Administración de Alimentos y Fármacos (FDA) de EE. UU. ha aprobado Joenja® (leniolisib) para el tratamiento del síndrome de fosfoinositida 3-quinasa delta activada (PI3Kδ) (APDS) en pacientes adultos y pediátricos mayores de 12 años. Joenja®, un inhibidor oral selectivo de PI3Kδ, es el primer y único tratamiento aprobado en EE. UU. para el APDS, una inmunodeficiencia primaria rara y progresiva. La FDA evaluó la solicitud de Joenja® para el APDS en el marco de la Revisión Prioritaria, que se concede a terapias que tienen el potencial de proporcionar mejoras significativas en el tratamiento, diagnóstico o prevención de afecciones graves. Se espera que Joenja® se lance en EE. UU. a principios de abril y estará disponible para su envío a mediados del mismo mes.
La doctora Eveline Wu, MD, MSCR, responsable de la División de Reumatología Pediátrica y Profesora Asociada de Reumatología Pediátrica y Alergia/Inmunología de la Facultad de Medicina de la Universidad de Carolina del Norte, declaró:
«La aprobación de Joenja® por la FDA es un momento emocionante para la comunidad del APDS y ofrece transformar la vía de tratamiento para los pacientes y familias afectados por esta enfermedad rara. Esta aprobación significa que, por primera vez, tendrán acceso a un tratamiento aprobado, que tiene el potencial de cambiar el estándar de atención para la población de pacientes que padecen APDS».
Vicki Modell, cofundadora de la Jeffrey Modell Foundation, una organización internacional sin ánimo de lucro dedicada a ayudar a las personas y familiares afectados por trastornos de inmunodeficiencia primaria, comentó:
«La aprobación de Joenja ® de Pharming es un paso importante para marcar la diferencia en las vidas de las personas que viven con APDS y experimentan síntomas graves, progresivos y que alteran sus vidas. La aprobación de la FDA de una opción de tratamiento para una de las más de 450 inmunodeficiencias primarias es también un momento clave para la comunidad de inmunodeficiencias primarias en general. La misión de esperanza, defensa y acción de la Jeffrey Modell Foundation está dedicada al diagnóstico precoz, la secuenciación genética, los tratamientos y, en última instancia, las futuras curas de las inmunodeficiencias primarias».
Sijmen de Vries, consejero delegado de Pharming, comentó:
«Esta aprobación de Joenja® por parte de la FDA es un hito importante para las personas que padecen APDS, que ahora tendrán acceso a la primera opción de tratamiento aprobada específicamente para esta enfermedad debilitante. Hasta ahora, el tratamiento del APDS se ha basado en el tratamiento de los diversos síntomas asociados al APDS. Estamos muy agradecidos a los pacientes, cuidadores y médicos que participaron en los ensayos clínicos que han hecho realidad la aprobación de hoy. También me gustaría dar las gracias a los equipos de Pharming y Novartis que han apoyado el desarrollo de Joenja® y que, por tanto, pueden estar justificadamente orgullosos de esta aprobación de la FDA. El día de hoy también marca un hito para Pharming y demuestra nuestro compromiso de transformar la vida de los pacientes que padecen enfermedades raras. La aprobación y el lanzamiento a corto plazo de Joenja®, nuestro segundo producto comercial, nos acerca a nuestro objetivo de convertirnos en una empresa líder mundial en enfermedades raras dedicada a las comunidades de pacientes con necesidades médicas no cubiertas».
El APDS es una inmunodeficiencia primaria rara que se caracterizó por primera vez en 2013 y actualmente se calcula que afecta a entre 1 y 2 personas por millón. Está causada por variantes genéticas en uno de los dos genes identificados, conocidos como PIK3CD o PIK3R1, que son vitales para el desarrollo y la función normales de las células inmunitarias del organismo. Aunque las personas con APDS pueden padecer una amplia variedad de síntomas, los más comunes son infecciones frecuentes y graves de los oídos, los senos paranasales y las vías respiratorias superiores e inferiores. Las infecciones suelen comenzar en la infancia. Las personas con APDS son propensas a sufrir inflamación de los ganglios linfáticos o agrandamiento del bazo (esplenomegalia), así como autoinmunidad y síntomas inflamatorios. Las personas con APDS también pueden tener mayor riesgo de padecer cánceres como el linfoma.
La FDA evaluó la solicitud de nuevo fármaco (NDA) para Joenja® bajo revisión prioritaria y ha aprobado el medicamento basándose en los resultados de un ensayo clínico multinacional, triple ciego, controlado con placebo y aleatorio de fase II/III, que evaluó la eficacia y la seguridad en 31 pacientes diagnosticados de APDS de 12 años o más. Como parte de la solicitud también se presentaron datos de un ensayo clínico de extensión abierto a largo plazo en el que 38 pacientes recibieron Joenja® durante una media de dos años.
Los resultados del estudio aleatorio controlado con placebo de 12 semanas de duración en 31 pacientes con APDS mayores de 12 años demostraron la eficacia clínica de Joenja® 70 mg dos veces al día frente al placebo, y fue significativa en los criterios de valoración coprimarios que evaluaban la mejora de la linfoproliferación medida por la reducción del tamaño de los ganglios linfáticos y el aumento de células B naïve, lo que refleja el impacto en la desregulación inmunitaria y la normalización del inmunofenotipo en estos pacientes, respectivamente. El cambio medio ajustado (CI 95%) entre Joenja® y placebo para el tamaño de los ganglios linfáticos fue de -0,25 (-0,38,-0,12; P=0,0006; N=26) y para el porcentaje de células B naïve fue de 37,30 (24,06, 50,54; P=0,0002; N=13). Las reacciones adversas más frecuentes en el ensayo clínico (incidencia >10%) fueron cefalea, sinusitis y dermatitis atópica.
Con la aprobación de Joenja®, como tratamiento para una enfermedad pediátrica rara, la FDA concedió a Pharming un vale de revisión prioritaria («PRV»). De conformidad con los términos del acuerdo de licencia exclusiva de 2019 de Pharming con Novartis para leniolisib, Novartis tiene derecho a comprar el PRV a Pharming por una pequeña parte minoritaria del valor del PRV. En virtud del acuerdo, Pharming realizará pagos por hitos a Novartis y a otra parte por la aprobación y la primera venta comercial para APDS por un total de 10,5 millones de dólares y acordamos realizar ciertos pagos por hitos adicionales a Novartis por un importe agregado de hasta 190 millones de dólares tras la consecución de ciertos hitos de ventas de leniolisib. También acordamos abonar a Novartis cánones escalonados, calculados en porcentajes de dos dígitos bajos a dos dígitos altos sobre las ventas netas de leniolisib.
Para más información sobre el APDS, visite AllAboutAPDS.com. Pharming, en colaboración con Invitae Corporation, facilita el acceso gratuito a pruebas y asesoramiento genéticos en EE. UU. y Canadá a través de NavigateAPDS.com. Para más información sobre Pharming y su dedicación a la comunidad de enfermedades raras, visite www.Pharming.com.
La solicitud de autorización de comercialización (MAA) para leniolisib en el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) se encuentra actualmente en fase de revisión. Pharming espera que el CHMP emita su dictamen sobre la MAA en el segundo semestre de 2023.
Información importante de seguridad en EE. UU. para Joenja® (leniolisib)
INDICACIONES Y USO
Joenja® (leniolisib) es un inhibidor de la quinasa indicado para el tratamiento del síndrome de fosfoinositida 3-quinasa delta activada (PI3Kδ) (APDS) en pacientes adultos y pediátricos a partir de 12 años de edad.
INFORMACIÓN IMPORTANTE DE SEGURIDAD
Verificar el estado de embarazo en mujeres con potencial reproductivo antes de iniciar el tratamiento con Joenja®.
Joenja® puede causar daño fetal cuando se administra a una mujer embarazada. Advierta a las pacientes del riesgo potencial para el feto y que utilicen métodos anticonceptivos altamente eficaces durante el tratamiento con Joenja® y durante 1 semana después de la última dosis de Joenja®.
Las vacunas vivas atenuadas pueden ser menos eficaces si se administran durante el tratamiento con Joenja®.
No se recomienda el uso de Joenja® en pacientes con insuficiencia hepática moderada a grave. No hay dosis recomendada para pacientes con un peso inferior a 45kg.
Las reacciones adversas más frecuentes (incidencia >10 %) observadas en los ensayos clínicos fueron cefalea, sinusitis y dermatitis atópica.
Siete (33%) pacientes que recibieron Joenja® desarrollaron un recuento absoluto de neutrófilos (ANC) entre 500 y 1.500 células/microL. Ningún paciente desarrolló un ANC
Acerca del síndrome de fosfoinositida 3-quinasa δ activada (APDS)
APDS es una inmunodeficiencia primaria rara que se caracterizó por primera vez en 2013. El APDS es causado por variantes en cualquiera de los dos genes identificados, PIK3CD o PIK3R1, que son vitales para el desarrollo y la función de las células inmunitarias del organismo. Las variantes de estos genes conducen a la hiperactividad de la vía PI3Kδ (fosfoinositida 3-quinasa delta) que hace que las células inmunitarias no maduren ni funcionen correctamente, lo que provoca inmunodeficiencia y desregulación.1,2,3 El APDS se caracteriza por infecciones sinopulmonares graves y recurrentes, linfoproliferación, autoinmunidad y enteropatía.4,5 Debido a que estos síntomas pueden estar asociados con una variedad de afecciones, incluidas otras inmunodeficiencias primarias, las personas con APDS con frecuencia reciben un diagnóstico erróneo y sufren una mediana de retraso diagnóstico de 7 años.6 Dado que el APDS es una enfermedad progresiva, este retraso puede conducir a una acumulación de daño con el tiempo, incluido daño pulmonar permanente y linfoma.4-7 La única manera de diagnosticar definitivamente esta condición es a través de pruebas genéticas. APDS afecta aproximadamente a 1 o 2 personas por millón en todo el mundo.
Acerca de Joenja® (leniolisib)
Joenja® (leniolisib) es un inhibidor oral de molécula pequeña de la fosfoinositida 3-quinasa delta (PI3Kẟ) aprobada en EE. UU. como primer y único tratamiento dirigido del síndrome de fosfoinositida 3-quinasa delta activada (PI3Kδ) (APDS) en pacientes adultos y pediátricos a partir de 12 años. Joenja® inhibe la producción de fosfatidilinositol-3-4-5-trisfosfato, que actúa como un importante mensajero celular y regula multitud de funciones celulares como la proliferación, la diferenciación, la producción de citocinas, la supervivencia celular, la angiogénesis y el metabolismo. Los resultados de un ensayo clínico de fase II/III, aleatorio y controlado con placebo, demostraron la eficacia clínica de Joenja® en los criterios de valoración coprimarios, con un impacto estadísticamente significativo en la desregulación inmunitaria y la normalización del inmunofenotipo en estos pacientes, y los datos provisionales de extensión abierta han respaldado la seguridad y tolerabilidad de la administración de Joenja® a largo plazo.8 Leniolisib se encuentra actualmente en fase de revisión reglamentaria por parte de la Agencia Europea del Medicamento, con planes para obtener nuevas aprobaciones reglamentarias en Reino Unido, Canadá, Australia y Japón. Leniolisib también se está evaluando en un ensayo clínico de fase III en niños de 4 a 11 años con APDS, y está previsto realizar otro ensayo en niños de 1 a 6 años con APDS. Para más información sobre Joenja®, visite: Joenja.com
Acerca de Pharming Group N.V.
Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) es una compañía biofarmacéutica global dedicada a transformar la vida de los pacientes con enfermedades raras, debilitantes y potencialmente mortales. Pharming está comercializando y desarrollando una cartera innovadora de terapias de reemplazo de proteínas y medicamentos de precisión, incluidas moléculas pequeñas, productos biológicos y terapias génicas que se encuentran en etapas tempranas o tardías de desarrollo. Pharming tiene su sede en Leiden, Países Bajos, y cuenta con empleados en todo el mundo que atienden a pacientes en más de 30 mercados en América del Norte, Europa, Medio Oriente, África y Asia-Pacífico.
Para más información, visite www.pharming.com y encuéntrenos en LinkedIn.
Declaraciones prospectivas
Este comunicado de prensa puede contener declaraciones prospectivas. Las declaraciones prospectivas son declaraciones de expectativas futuras que se basan en las expectativas y suposiciones actuales de la gerencia e involucran riesgos e incertidumbres conocidos y desconocidos que podrían causar que los resultados, el desempeño o los eventos reales difieran materialmente de los expresados o implícitos en estas declaraciones. Estas declaraciones prospectivas se identifican por el uso de términos y frases como «objetivo», «ambición», «anticipar», «creer», «podría», «estimar», » esperar», »metas», »pretender», »puede», «hitos», »objetivos», »perspectiva», »plan», »probablemente», »proyecto», »riesgos», «programa», »buscar», »debería», »objetivo», »voluntad» y términos y frases similares. Los ejemplos de declaraciones prospectivas pueden incluir declaraciones con respecto al calendario y el progreso de los estudios preclínicos y ensayos clínicos de Pharming de sus productos candidatos, las perspectivas clínicas y comerciales de Pharming y las expectativas de Pharming con respecto a sus requisitos de capital de trabajo proyectados y recursos en efectivo, cuyas declaraciones están sujetas a una serie de riesgos, incertidumbres y suposiciones, incluidos, entre otros, el alcance, el progreso y la expansión de los ensayos clínicos de Pharming y sus ramificaciones por el coste de los mismos; y desarrollos clínicos, científicos, reglamentarios y técnicos. A la luz de estos riesgos e incertidumbres, y otros riesgos e incertidumbres que se describen en el Informe Anual 2021 de Pharming y el Informe Anual en el Formulario 20-F para el año finalizado el 31 de diciembre de 2021, presentado ante la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU., los eventos y las circunstancias discutidas en tales declaraciones prospectivas pueden no ocurrir, y los resultados reales de Pharming podrían diferir material y adversamente de los anticipados o implícitos en ellas. Todas las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de prensa están expresamente calificadas en su totalidad por las declaraciones de advertencia contenidas o a las que se hace referencia en esta sección. Los lectores no deben depositar una confianza indebida en las declaraciones prospectivas. Todas las declaraciones prospectivas se refieren únicamente a la fecha de este comunicado de prensa y se basan en la información disponible para Pharming a la fecha de este comunicado. Pharming no asume ninguna obligación de actualizar o revisar públicamente ninguna.
Información interna
Este comunicado de prensa se refiere a la divulgación de información que califica, o puede haber calificado, como información privilegiada en el sentido del Artículo 7(1) del Reglamento de Abuso de Mercado de la UE.
Referencias
1. Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15(1):88-97. 2. Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218. 3. Nunes-Santos C, Uzel G, Rosenzweig SD. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687. 4. Coulter TI, et al. J Allergy Clin Immunol. 2017;139(2):597-606. 5. Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543. 6. Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2019;May 21. 7. Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338. 8. RAO VK, et al Blood. 2023 Mar 2;141(9):971-983.
Información de acceso a la conferencia para inversores y analistas
27 de marzo de 2023: 14:00 CEST/08:00 EST
Tenga en cuenta que la empresa sólo responderá a las preguntas de los asistentes que se conecten por teléfono.
Detalles de marcación:
Países Bajos (Local) +31 85 888 7233Reino Unido +44 808 189 0158Reino Unido (Local) +44 20 3936 2999Estados Unidos +1 855 979 6654Estados Unidos (Local) +1 646 664 1960
Números de marcación global
Código de acceso: 040991
Enlace al Webcast: https://webcast.openbriefing.com/pharming-mar23/
Para más información pública, póngase en contacto con:
Pharming Group, Leiden, Países Bajos Michael Levitan, vicepresidente de relaciones con los inversores y comunicación corporativa T: +1 (908) 705 1696
Heather Robertson, director de relaciones con los inversores y comunicación corporativaE: [email protected]
FTI Consulting, Londres, Reino Unido Victoria Foster Mitchell/Alex Shaw/Amy ByrneT: +44 203 727 1000
LifeSpring Life Sciences Communication, Ámsterdam, Países Bajos Leon MelensT: +31 6 53 81 64 27E: [email protected]
RR. PP. de EE. UU. Ethan MetelenisE: [email protected]: +1 (917) 882 9038
RR. PP. de la UE Claire DobbsE: [email protected] T: +44 7864 640093
Logo – https://mma.prnewswire.com/media/1778344/Pharming_Group_NV_Logo.jpg
View original content:https://www.prnewswire.com/news-releases/pharming-anuncia-la-aprobacion-por-la-fda-estadounidense-de-joenja-leniolisib-como-primer-y-unico-tratamiento-indicado-para-el-apds-301781907.html
