PTC Therapeutics anuncia que presentará la solicitud de NDA de sepiapterina a la FDA

PTC Therapeutics anuncia que presentará la solicitud de NDA de sepiapterina a la FDA

PR Newswire

WARREN, Nueva Jersey, 5 de agosto de 2024 /PRNewswire/ — PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunció hoy la presentación de la NDA de sepiapterina a la FDA de EE. UU. La presentación de NDA se hace para el tratamiento de pacientes pediátricos y adultos con fenilcetonuria (PKU), incluido el espectro completo de edades y subtipos de la enfermedad.

«Esta presentación de la NDA es un paso importante para llevar esta terapia a los niños y adultos que viven con PKU en EE. UU.», afirmó el Dr. Matthew B. Klein, director ejecutivo de PTC Therapeutics. «Los sólidos datos de los ensayos clínicos con sepiapterina, incluidos los resultados de tolerancia a la Phe, respaldan el potencial de la sepiapterina para satisfacer la persistente necesidad médica insatisfecha de la gran cantidad de niños y adultos con PKU».

La NDA de sepiapterina se basa en los resultados estadísticos altamente significativos y reveladores a nivel clínico de la prueba APHENITY de fase 3. Los resultados demuestran una reducción media de los niveles de Phe de un 63 % en la población general tratada y de un 69 % en el subgrupo de sujetos con PKU clásica. La mayoría de los sujetos (84 %) lograron controlar el Phe de acuerdo con las pautas de tratamiento de

La solicitud de la autorización para la comercialización en Europea está actualmente bajo revisión y se espera que las solicitudes de autorización para la comercialización en Japón y Brasil se presenten más adelante en 2024.

Acerca de la sepiapterinaLa sepiapterina (anteriormente PTC923) es una formulación oral de sepiapterina sintética, una precursora de la tetrahidrobiopterina intracelular, que es un cofactor enzimático crítico involucrado en el metabolismo y la síntesis de numerosos productos metabólicos. La sepiapterina es una precursora más bio disponible que la BH4 sintética administrada de manera exógena y tiene el potencial de tratar una amplia gama de pacientes con PKU.

Acerca de la fenilcetonuriaLa fenilcetonuria (PKU) es una enfermedad metabólica hereditaria poco común que afecta el cerebro. Es causada por un defecto en el gen que ayuda a crear la enzima necesaria para descomponer la fenilalanina. Si no se trata o no se controla de forma correcta, la fenilalanina (un aminoácido esencial presente en todas las proteínas y en la mayoría de los alimentos) puede acumularse en el organismo hasta alcanzar niveles nocivos. Esto provoca discapacidades graves e irreversibles, como discapacidad intelectual permanente, convulsiones, retraso en el desarrollo, pérdida de memoria y problemas de comportamiento y emocionales. Los recién nacidos con fenilcetonuria inicialmente no presentan ningún síntoma, pero los síntomas suelen ser progresivos y el daño causado por los niveles tóxicos de fenilalanina en los primeros años de vida es irreversible. El diagnóstico de fenilcetonuria generalmente se realiza durante los programas de detección neonatal. Se estima que hay 58.000 personas con fenilcetonuria en todo el mundo.

Acerca de PTC Therapeutics, Inc.PTC es una empresa biofarmacéutica global centrada en descubrir, desarrollar y comercializar medicamentos clínicamente diferenciados que proporcionan beneficios a pacientes con enfermedades raras. La capacidad de PTC de innovar para identificar nuevas terapias y comercializar productos a escala mundial es la base que impulsa la inversión en una sólida y diversificada cartera de medicamentos transformadores. La misión de PTC es proporcionar acceso a los mejores tratamientos para pacientes que tienen pocas o ninguna opción terapéutica. La estrategia de PTC consiste en aprovechar su sólida experiencia científica y clínica, junto a su infraestructura comercial mundial, para hacer llegar las terapias a los pacientes. PTC cree que esto le permite maximizar el valor para todos los interesados. Para obtener más información sobre PTC, visítenos en www.ptcbio.com y síganos en Facebook, Instagram, LinkedIn y X (Twitter) en @PTCBio.

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Los resultados, el desempeño o los logros reales de PTC podrían diferir materialmente de aquellos expresados o implícitos en las declaraciones prospectivas que realiza como resultado de una variedad de riesgos e incertidumbres, incluidos aquellos relacionados con: el resultado de las negociaciones de precios, cobertura y reembolso con terceros pagadores de productos o productos candidatos de PTC que PTC comercializa o puede comercializar en el futuro; expectativas con respecto a la sepiapterina, incluidas las presentaciones regulatorias y las posibles aprobaciones, la comercialización, el posible logro de hitos de desarrollo, regulatorios y de ventas y los pagos contingentes que PTC puede estar obligada a realizar; efectos comerciales significativos, incluidos los efectos de las condiciones industriales, de mercado, económicas, políticas o regulatorias; cambios en impuestos y otras leyes, regulaciones, tasas y políticas; la base de pacientes elegibles y el potencial comercial de los productos y productos candidatos de PTC; el enfoque científico de PTC y el progreso general del desarrollo; y los factores analizados en la sección «Factores de riesgo» del Informe Anual más reciente de PTC en el Formulario 10-K, así como cualquier actualización de estos factores de riesgo presentada de vez en cuando en otras presentaciones de PTC ante la SEC. Le recomendamos considerar detenidamente todos estos factores.

Como ocurre con cualquier producto farmacéutico en fase de desarrollo, el desarrollo, la aprobación reglamentaria y la comercialización de nuevos productos entrañan riesgos significativos. No hay garantías de que todo producto reciba o mantenga la aprobación regulatoria en cualquier territorio, o de que demuestre ser comercialmente exitoso, incluida la sepiapterina.

Las declaraciones prospectivas aquí contenidas representan las opiniones de PTC únicamente en la fecha de este comunicado de prensa y PTC no se compromete ni planea actualizar o revisar dichas declaraciones prospectivas para reflejar los resultados reales o los cambios en los planes, perspectivas, suposiciones, estimaciones o proyecciones, u otras circunstancias que se produzcan después de la fecha de este comunicado de prensa, salvo que lo exija la ley.

Acrónimo:FDA: Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados UnidosNDA: Solicitud de nuevo fármacoPhe: FenilalaninaPKU: Fenilcetonuria

 

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FUENTE PTC Therapeutics, Inc.

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